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血友病

Hemophilia

ORPHA:448疾病组中国目录 第1批 · 36

定义 英文原文（暂无中文）

A rare hematological disorder characterized by spontaneous hemorrhage or prolonged bleeding due to factor VIII or IX deficiency.

基本事实

遗传方式
X 连锁隐性
发病年龄
产前、婴儿期、新生儿期
患病率
1-9 / 100 000（Europe）

相关基因 3来自下位疾病

Orphanet 未在本条目上直接标注致病基因。下表由本组所属的下位疾病汇总而来，「来源条目」列给出基因实际标注在哪一个 ORPHA 条目上。

基因名称来源条目
F11coagulation factor XIORPHA:329
F8coagulation factor VIIIORPHA:169802
F9coagulation factor IXORPHA:169793

近两年的全球研究 6,095L2

2024/08 起在 Europe PMC 检索所得，按发表时间倒序显示最近 20 篇。标题未译成中文——自动翻译需要接入 LLM 服务，尚未引入。

  • 2026-08
    Quality of Life in People With Haemophilia: Results in the Framework of a Nationwide Registry in Colombia
    Haemophilia : the official journal of the World Federation of Hemophil · DOI · Europe PMC
  • 2026-08
    Developing consensus on rare disease care pathways and ERN integration across Europe: insights from stakeholder workshops and a Delphi study
    European journal of medical genetics · DOI · Europe PMC
  • 2026-08
    Oral anticoagulants reduce venous thromboembolism rates in patients on 1st-line treatment for ovarian Cancer- A quality improvement project
    Gynecologic oncology · DOI · Europe PMC
  • 2026-08
    Emicizumab and Recombinant FVIIa for Safe Surgical Removal of a Massive Pseudotumor in Severe Hemophilia A with Inhibitor
    Seminars in thrombosis and hemostasis · DOI · Europe PMC
  • 2026-08
    Assessing the Real-World Value of Hemophilia Care: How Suitable Are Patient-Centered Outcomes for Hospital-Level Comparisons?
    International journal for quality in health care : journal of the Inte · DOI · Europe PMC
  • 2026-08
    Lack of Inhibitor Development in Previously Treated People With Haemophilia Switching Factor Products-Final Results of Athn 2: Factor Switching Study
    Haemophilia : the official journal of the World Federation of Hemophil · DOI · Europe PMC
  • 2026-08
    Sustained Effectiveness of Lanadelumab in Preventing Hereditary Angioedema Attacks: The ENABLE Study
    Clinical and translational allergy · DOI · Europe PMC
  • 2026-08
    Hemophilic arthropathy: when shared inflammatory pathways do not imply shared pathogenesis
    Journal of thrombosis and haemostasis : JTH · DOI · Europe PMC
  • 2026-08
    Interpreting factor VIII activity and antigen after gene therapy: toward more integrated biomarkers in hemophilia A
    Journal of thrombosis and haemostasis : JTH · DOI · Europe PMC
  • 2026-08
    Correction to "Development of an Agent-Based Model to Investigate Durability of Factor IX Activity in Hemophilia B Patients Treated With Etranacogene Dezaparvovec"
    CPT: pharmacometrics & systems pharmacology · DOI · Europe PMC
  • 2026-08病例报告开放获取
    Haemophilia A in a Female German Shepherd With Homozygosity for the FVIII p.C567Y Variant in Exon 11 of the F8 Gene
    Animal genetics · DOI · Europe PMC
  • 2026-08
    Development and Validation of Sensitive RP-HPLC Bioanalytical Method of Diclofenac Sodium and Its Predictive In-Silico Physiologically Based Pharmacokinetic Modeling in Hepatic and Renal Impairment
    Biomedical chromatography : BMC · DOI · Europe PMC
  • 2026-08
    Sociodemographic bias in large language model clinical trial screening
    Journal of the American Medical Informatics Association : JAMIA · DOI · Europe PMC
  • 2026-07
    Hematoma, Hemarthrosis, and Hemotympanum: A Case Report of Acquired Hemophilia A
    Journal of education & teaching in emergency medicine · DOI · Europe PMC
  • 2026-07
    Management of patients with rare diseases in the Middle East: challenges & opportunities - insights from the Rare Advocacy Council
    Orphanet journal of rare diseases · DOI · Europe PMC
  • 2026-07
    The XX Factor in Hemophilia: Diagnostic, Therapeutic, and Research Gaps for Women and Girls
    Haemophilia : the official journal of the World Federation of Hemophil · DOI · Europe PMC
  • 2026-07
    Patient-Reported Outcome Measures and Clinical Performance in Hemophilia: Implications for Person-Centered Care
    Haemophilia : the official journal of the World Federation of Hemophil · DOI · Europe PMC
  • 2026-07
    Hemophilia increases risk of bleeding and thromboembolism after total shoulder arthroplasty
    Clinics in shoulder and elbow · DOI · Europe PMC
  • 2026-07
    Of Mice and FVIIIa-Mimetics: New Hemophilia A Models for In Vivo Evaluation
    Blood advances · DOI · Europe PMC
  • 2026-07
    Why "Treat First" Stalls: Knowledge, Scope, and System Determinants of Delayed Haemostatic Therapy in the Emergency Department
    Haemophilia : the official journal of the World Federation of Hemophil · DOI · Europe PMC

国家医保药品目录中点名本病的药品 6L2

出自《国家基本医疗保险、生育保险和工伤保险药品目录（2025年）》（医保发〔2025〕33号，2026-01-01 起执行）。下列药品在药品名称或限定支付范围里出现了本病的名称。

匹配不到 ≠ 不能报销。目录里只有约一成药品设了限定支付范围，其余按适应症正常使用同样可报销；本区块只能回答「目录有没有点名这个病」，不能回答「这个病有没有药能报销」。各省执行细则、双通道与单独支付范围另有规定，请以当地医保部门口径为准。

  • 人凝血因子Ⅸ乙类西药
    限凝血因子Ⅸ缺乏症(B型血友病)患者的出血治疗。
  • 注射用培妥罗凝血素α乙类谈判药品
    限：1.儿童甲(A)型血友病；2.成人甲(A)型血友病限出血时使用。
  • 注射用重组人凝血因子Ⅶa乙类西药
    限下列患者群体出血的治疗，以及外科手术或有创操作出血的防治：1.凝血因子Ⅷ或Ⅸ的抑制物＞5个Bethesda单位(BU)的先天性血友病患者；预计对注射凝血因子Ⅷ或凝血因子Ⅸ，具有高记忆应答的先天性血友病患者；2.获得性血友病患者；3.先天性凝血因子Ⅶ(FⅦ)缺乏症患者；4.具有血小板膜糖蛋白Ⅱb-Ⅲa(GPⅡb-Ⅲa)和/或人白细胞抗原(HLA)抗体和既往或现在对血小板输注无效或不佳的血小板无力症患者。
  • 注射用重组人凝血因子Ⅶa乙类谈判药品
    限凝血因子Ⅷ或Ⅸ的抑制物>5个Bethesda单位(BU)的成人及青少年(12岁以上)先天性血友病患者。
  • 重组人凝血因子Ⅷ 注射剂乙类西药
    限儿童甲(A)型血友病；成人甲(A)型血友病限出血时使用。
  • 重组人凝血因子Ⅸ 注射剂乙类西药
    限儿童乙(B)型血友病；成人乙(B)型血友病限出血时使用。

境外已获批用于本病的药物 44L2

欧盟 25 项、美国 19 项。同一药物在两地各批一次的，会分别列出。

「境外已获批」不等于「在中国能用」。中间隔着进口注册、临床急需境外新药通道、海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区等几条路径，各有各的条件与费用。这一节能确定地告诉你的只有一件事：这个病在世界范围内已经有获得批准的药物，它叫什么名字。拿这个名字去问主治医生，是下一步最省力的做法。

药名一律保留英文原文，不作翻译——中国的药品通用名与英文名的音译经常不一致，译错会让人去找一个不存在的药。

  • NovoSeven欧盟1996-02-23
    eptacog alfa (activated)
    官方记录
  • BeneFIX欧盟1997-08-27
    nonacog alfa
    该药获批用于血友病B——本病种下的一个亚型
    官方记录
  • ReFacto AF欧盟1999-04-13
    moroctocog alfa
    该药获批用于血友病A——本病种下的一个亚型
    官方记录
  • Advate欧盟2004-03-02
    octocog alfa
    该药获批用于血友病A——本病种下的一个亚型
    官方记录
  • Voncento欧盟2013-08-12
    human coagulation factor VIII / human von willebrand factor
    官方记录
  • NovoEight欧盟2013-11-13
    turoctocog alfa
    该药获批用于血友病A——本病种下的一个亚型
    官方记录
  • Nuwiq欧盟2014-07-22
    simoctocog alfa
    该药获批用于血友病A——本病种下的一个亚型
    官方记录
  • Rixubis欧盟2014-12-19
    nonacog gamma
    该药获批用于血友病B——本病种下的一个亚型
    官方记录
  • Obizur欧盟2015-11-11
    susoctocog alfa
    该药获批用于血友病A——本病种下的一个亚型
    官方记录
  • Elocta欧盟2015-11-18
    efmoroctocog alfa
    该药获批用于血友病A——本病种下的一个亚型
    官方记录
  • Idelvion欧盟2016-05-11
    albutrepenonacog alfa
    该药获批用于血友病B——本病种下的一个亚型
    官方记录
  • Alprolix欧盟2016-05-12
    eftrenonacog alfa
    该药获批用于血友病B——本病种下的一个亚型
    官方记录
  • Afstyla欧盟2017-01-04
    lonoctocog alfa
    该药获批用于血友病A——本病种下的一个亚型
    官方记录
  • Refixia欧盟2017-06-02
    nonacog beta pegol
    该药获批用于血友病B——本病种下的一个亚型
    官方记录
  • Adynovi欧盟2018-01-08
    rurioctocog alfa pegol
    该药获批用于血友病A——本病种下的一个亚型
    官方记录
  • Hemlibra欧盟2018-02-23
    emicizumab
    该药获批用于血友病A——本病种下的一个亚型
    官方记录
  • Veyvondi欧盟2018-08-31
    vonicog alfa
    官方记录
  • Jivi欧盟2018-11-22
    damoctocog alfa pegol
    该药获批用于血友病A——本病种下的一个亚型
    官方记录
  • Esperoct欧盟2019-06-20
    turoctocog alfa pegol
    该药获批用于血友病A——本病种下的一个亚型
    官方记录
  • Cevenfacta欧盟2022-07-15
    eptacog beta (activated)
    官方记录
  • Roctavian欧盟2022-08-24
    valoctocogene roxaparvovec
    官方记录
  • Hemgenix欧盟2023-02-20
    etranacogene dezaparvovec
    该药获批用于血友病B——本病种下的一个亚型
    官方记录
  • Altuvoct欧盟2024-06-17
    efanesoctocog alfa
    该药获批用于血友病A——本病种下的一个亚型
    官方记录
  • Hympavzi欧盟2024-11-18
    marstacimab
    官方记录
  • Alhemo欧盟2024-12-13
    concizumab
    官方记录
  • AlphaNine美国1990-12-31
    Coagulation Factor IX (human)
    官方记录
  • Mononine美国1992-08-20
    Coagulation factor IX
    官方记录
  • Kogenate美国1993-02-25
    Antihemophilic factor (recombinant)
    官方记录
  • Desmopressin acetate美国1994-03-07
    官方记录
  • NovoSeven美国1999-03-25
    Coagulation factor VIIa (recombinant)
    官方记录
  • RIXUBIS美国2013-06-26
    coagulation factor IX (recombinant)
    官方记录
  • FEIBA美国2013-12-16
    anti-inhibitor coagulant complex
    官方记录
  • ALPROLIX美国2014-03-28
    Coagulation factor IX (recombinant), Fc fusion protein
    官方记录
  • Eloctate美国2014-06-06
    antihemophilic factor (recombinant), Fc fusion protein
    该药获批用于血友病A——本病种下的一个亚型
    官方记录
  • Idelvion美国2016-03-04
    recombinant fusion protein linking coagulation factor IX with albumin (rIX-FP)
    官方记录
  • Hemlibra美国2017-11-16
    emicizumab-kxwh
    该药获批用于血友病A——本病种下的一个亚型
    官方记录
  • Rebinyn美国2022-07-29
    Coagulation Factor IX (Recombinant), GlycoPEGylated
    官方记录
  • Hemgenix美国2022-11-22
    etranacogene dezaparvovec-drlb
    该药获批用于血友病B——本病种下的一个亚型
    官方记录
  • Altuviiio美国2023-02-22
    antihemophilic factor (recombinant), Fc-VWF-XTEN fusion protein-ehtl
    该药获批用于血友病A——本病种下的一个亚型
    官方记录
  • Roctavian美国2023-06-29
    valoctocogene roxaparvovec-rvox
    该药获批用于血友病A——本病种下的一个亚型
    官方记录
  • Beqvez美国2024-04-25
    fidanacogene elaparvovec-dzkt
    该药获批用于血友病B——本病种下的一个亚型
    官方记录
  • Hympavzi美国2024-10-11
    marstacimab-hncq
    官方记录
  • Alhemo美国2024-12-20
    concizumab-mtci
    该药获批用于血友病A——本病种下的一个亚型
    官方记录
  • Qfitlia美国2025-03-28
    fitusiran
    该药获批用于血友病B——本病种下的一个亚型
    官方记录
已获孤儿药资格、尚未获批的在研药物（43 项）

孤儿药资格只是一种监管身份——它意味着监管机构认可这是罕见病用药并给予研发激励，不代表这个药已被证明有效，也不代表将来一定能上市。绝大多数最终不会成药。列在这里是为了看清有哪些方向正在被尝试。

  • recombinant fusion protein linking human coagulation factor VIIa with 欧盟2011-04-15
    该药获批用于血友病A——本病种下的一个亚型
    Treatment of haemophilia A
    官方记录
  • adeno-associated viral vector containing the human factor IX gene欧盟2012-01-11
    该药获批用于血友病B——本病种下的一个亚型
    Treatment of haemophilia B
    官方记录
  • synthetic double-stranded siRNA oligonucleotide directed against antit欧盟2014-07-29
    该药获批用于血友病A——本病种下的一个亚型
    Treatment of haemophilia A
    官方记录
  • recombinant factor VIIa modified with three terminal repeats derived f欧盟2014-08-22
    该药获批用于血友病B——本病种下的一个亚型
    Treatment of haemophilia B
    官方记录
  • autologous dendritic cells incubated ex vivo with zebularine and facto欧盟2017-01-12
    该药获批用于血友病A——本病种下的一个亚型
    Treatment of haemophilia A
    官方记录
  • recombinant adeno-associated viral vector serotype 6 encoding the B-do欧盟2017-05-22
    该药获批用于血友病A——本病种下的一个亚型
    Treatment of haemophilia A
    官方记录
  • Lentiviral vector encoding human coagulation factor IX欧盟2019-02-26
    该药获批用于血友病B——本病种下的一个亚型
    Treatment of haemophilia B
    官方记录
  • adeno-associated viral vector serotype 8 encoding B-domain deleted liv欧盟2022-04-13
    该药获批用于血友病A——本病种下的一个亚型
    Treatment of haemophilia A
    官方记录
  • adeno-associated virus vector serotype 8 containing the human F9 gene欧盟2025-03-25
    该药获批用于血友病B——本病种下的一个亚型
    Treatment of haemophilia B
    官方记录
  • single guide RNA containing a sequence complementary to human ALB locu欧盟2025-03-25
    该药获批用于血友病B——本病种下的一个亚型
    Treatment of haemophilia B
    官方记录
  • Recombinant humanized MAb 5c8美国1998-10-14
    Prevention and treatment of Factor VIII/Factor IX inhibitors in patients with hemophilia A or B.
    官方记录
  • Adenovirus-based vector Factor VIII complementary DNA to somatic cells美国1999-12-15
    该药获批用于血友病A——本病种下的一个亚型
    Treatment of hemophilia A.
    官方记录
  • Adeno-associated viral vector containing the gene for human coagulatio美国2001-06-13
    Intrahepatic treatment of patients with moderate to severe hemophilia
    官方记录
  • MaxAdFVIII美国2003-03-03
    该药获批用于血友病A——本病种下的一个亚型
    Treatment of Hemophilia A
    官方记录
  • Inhibitor of Tissue Factor Pathway Inhibitor (TFPI)美国2010-01-29
    Treatment of hemophilia A and hemophilia B.
    官方记录
  • an adeno-associated viral vector containing a codon-optimised human fa美国2011-12-22
    该药获批用于血友病B——本病种下的一个亚型
    Treatment of hemophilia B
    官方记录
  • rVIIa-FP美国2011-12-22
    Treatment and prophyllaxis of bleeding episodes in patients with congenital hemophilia and inhibitors to coagulation factor VIII or IX
    官方记录
  • marzeptacog alfa (activated)美国2012-11-30
    Routine prophylaxis to prevent bleeding episodes in patients with hemophilia A and B patients with inhibitors
    官方记录
  • long acting recombinantFactor VIIa-CTP3美国2014-02-27
    Treatment and prophylaxis of bleeding episodes in patients with hemophilia A or B with inhibitors to factor VIII or factor IX
    官方记录
  • adeno associated virus with modified transthyretin and sequence encodi美国2014-03-14
    该药获批用于血友病B——本病种下的一个亚型
    Treatment of hemophilia B
    官方记录
  • immunologically active synthetic peptides美国2015-06-01
    该药获批用于血友病A——本病种下的一个亚型
    Treatment of Hemophilia A
    官方记录
  • Adeno-associated virus serotype rh10 vector encoding the human factor 美国2015-08-25
    该药获批用于血友病B——本病种下的一个亚型
    Treatment of hemophilia B.
    官方记录
  • Recombinant adeno-associated viral vector, AAV2 serotype 6 (rAAv2/6), 美国2017-05-03
    该药获批用于血友病A——本病种下的一个亚型
    Treatment of hemophilia A
    官方记录
  • Dalcinonacog Alfa美国2017-09-20
    该药获批用于血友病B——本病种下的一个亚型
    Treatment for hemophilia B
    官方记录
  • recombinant adeno-associated viral (AAV) vector that contains a bioeng美国2018-01-16
    该药获批用于血友病A——本病种下的一个亚型
    Treatment of hemophilia A
    官方记录
  • Recombinant adeno-associated virus serotype 8 (rAAV2/8) vector express美国2020-01-27
    该药获批用于血友病A——本病种下的一个亚型
    Treatment of Hemophilia A
    官方记录
  • recombinant bispecific human IgG4 antibody which functionally mimics t美国2021-05-10
    该药获批用于血友病A——本病种下的一个亚型
    Treatment of Hemophilia A
    官方记录
  • AAV8/TTR-hFVa - adeno associated virus, serotype 8 with a mouse transt美国2021-10-27
    treatment of hemophilia A and hemophilia B with or without inhibitors
    官方记录
  • PEGylated aptamer targeting Von Willebrand Factor A1 domain美国2021-12-27
    该药获批用于血友病A——本病种下的一个亚型
    Treatment of Hemophilia A
    官方记录
  • An Adeno-associated Virus Vector Containing an Expression Cassette of 美国2022-08-15
    该药获批用于血友病B——本病种下的一个亚型
    Treatment of Hemophilia B
    官方记录
  • a protein based on human alpha-1-antitrypsin (a1AT) with three mutatio美国2022-09-13
    该药获批用于血友病B——本病种下的一个亚型
    Treatment of Hemophilia B
    官方记录
  • H-Lys-Lys-Gly-Asp-Asn-Ile-Met-Val-Thr-Phe-Arg-Asn-Gln-Ala-Ser-Arg-Pro-美国2022-10-27
    该药获批用于血友病A——本病种下的一个亚型
    Treatment of Hemophilia A
    官方记录
  • recombinant anti-human activated protein C humanized monoclonal antibo美国2023-05-30
    Treatment of hemophilia A and B
    官方记录
  • Autologous human regulatory T cells transduced with a retroviral vecto美国2023-09-26
    Treatment of hemophilia A with inhibitors
    官方记录
  • Autologous blood outgrowth endothelial cells transduced with lentivira美国2023-10-30
    该药获批用于血友病A——本病种下的一个亚型
    Treatment of Hemophilia A
    官方记录
  • Adeno-associated viruses 8 (AAV8)-based gene therapy vector that expre美国2023-12-19
    该药获批用于血友病A——本病种下的一个亚型
    Treatment of Hemophilia A
    官方记录
  • a rAAV8 capsid containing a single-stranded DNA template encoding wild美国2023-12-20
    该药获批用于血友病B——本病种下的一个亚型
    Treatment of Hemophilia B
    官方记录
  • recombinant humanized anti-tissue factor pathway inhibitor (TFPI) mono美国2024-03-14
    该药获批用于血友病A——本病种下的一个亚型
    Treatment of hemophilia A
    官方记录
  • bemiltenase alfa美国2024-06-26
    treatment of hemophilia A and hemophilia B
    官方记录
  • humanized immunoglobulin G4 monoclonal antibody against activated fact美国2024-07-01
    该药获批用于血友病A——本病种下的一个亚型
    Treatment of hemophilia A
    官方记录

另有 3 项未列出。

数据来自欧洲药品管理局（EMA）的药品与孤儿药资格公开导出表，以及美国 FDA 孤儿药资格数据库。两边口径不同：欧盟一侧取的是当前状态仍为「已授权」的药品；美国一侧记录的是「曾获批准」这一事实，FDA 的公开表不追踪药物此后是否退市（例如 Relyvrio 于 2024 年撤市，表中仍记为已获批）。请以官方记录页为准。

在中国开展的临床试验 112L2

按病名在 ClinicalTrials.gov 检索、并校验研究中心含中国大陆而来。登记状态不等于现在真的能入组——务必按 NCT 号到原站核实，并与主治医生商量。

登记为可入组 32

  • 招募中NCT04645199
    National Longitudinal Cohort of Hematological Diseases
    观察性 · 2020/12/01Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China
    中国研究中心 1 个：Tianjin
  • 招募中NCT04728841
    Gene Therapy for Chinese Hemophilia A
    不适用 · 干预性 · 2021/03/04Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China
    中国研究中心 1 个：Tianjin
  • 招募中NCT05145127
    Open-Label Extension Study of Marstacimab in Hemophilia Participants With or Without Inhibitors
    III 期 · 干预性 · 2021/11/17Pfizer
    中国研究中心 6 个：Beijing、Guangzhou、Guiyang、Nanchang、Tianjin、Wuhan
  • 招募中NCT05641610
    A Study to Evaluate the Safety and Efficacy of ZS801 in Adult Hemophilia B Patients
    I 期、II 期 · 干预性 · 2022/02/16Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China
    中国研究中心 1 个：Tianjin
  • 招募中NCT05454774
    A Study of FVIII Gene Therapy for Hemophilia A
    早期 I 期 · 干预性 · 2022/07/19Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China
    中国研究中心 1 个：Tianjin
  • 招募中NCT05611801
    A Clinical Trial of Study Medicine (Marstacimab) in Pediatric Patients With Hemophilia A or Hemophilia B
    III 期 · 干预性 · 2022/12/09Pfizer
    中国研究中心 7 个：Beijing、Guangzhou、Guiyang、Nanchang、Tianjin、Wuhan
  • 招募中NCT05685238
    A Research Study Looking at Long-term Treatment With Mim8 in People With Haemophilia A
    III 期 · 干预性 · 2023/02/13Novo Nordisk A/S
    中国研究中心 13 个：Beijing、Changsha、Chengdu、Guangzhou、Huzhou、Jinan 等 8 地
  • 招募中NCT05709288
    Gene Therapy for Hemophilia B Patients Aged 12-18 Years Old
    I 期 · 干预性 · 2023/03/23Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China
    中国研究中心 1 个：Tianjin
  • 招募中NCT05630651
    The Efficacy and Safety of ZS801 in Chinese Hemophilia B Patients.
    不适用 · 干预性 · 2023/04/19Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China
    中国研究中心 1 个：Tianjin
  • 招募中NCT05849740
    An Exploratory Study of Cluster of Differentiation 38 (CD38) Monoclonal Antibody Combined Corticosteroid in Acquired Hemophilia A
    IV 期 · 干预性 · 2023/05/22Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China
    中国研究中心 1 个：Tianjin
  • 招募中NCT07205523
    High-Altitude Hematology Observation-Stem Cell Transplantation (HALO-SCT)
    观察性 · 2023/09/01Yigeng Cao,MD,PhD
    中国研究中心 1 个：Xining
  • 招募中NCT05888870
    ITI Using SCT800 Alone or Combining Daratumumab in Hemophilia A Adolescents and Adults With High Titer Inhibitor
    IV 期 · 干预性 · 2023/11/22Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China
    中国研究中心 1 个：Tianjin
  • 招募中NCT06142552
    Phase 3 Clinical Project of Pegylated Recombinant Human Coagulation Factor VIII-Fc Fusion Protein
    III 期 · 干预性 · 2023/12/27Hangzhou Gensciences Biopharmaceutical Co., Ltd.
    中国研究中心 28 个：Beijing、Changsha、Chongqing、Fuzhou、Guangzhou、Hangzhou 等 25 地
  • 招募中NCT06111638
    Evaluation of the Safety and Efficacy of Hemophilia A Gene Therapy Drugs
    II 期、III 期 · 干预性 · 2024/01/03Shanghai Xinzhi BioMed Co., Ltd.
    中国研究中心 10 个：Beijing、Changsha、Chengde、Guangzhou、Guiyang、Kunming 等 10 地
  • 招募中NCT06238908
    Safety and Efficacy Study of NGGT003 in Hemophilia A Patients
    早期 I 期 · 干预性 · 2024/01/17Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China
    中国研究中心 1 个：Tianjin
  • 招募中NCT07437404
    Efficacy and Safety Evaluation Study of SCT800 in Previously Untreated Hemophilia A Patients.
    III 期 · 干预性 · 2024/04/26Sinocelltech Ltd.
    中国研究中心 1 个：Beijing
  • 招募中NCT07644832
    An Open-label, Multicenter Phase I/II Clinical Trial to Evaluate the Safety, Tolerability, Efficacy, and Pharmacokinetic/Pharmacodynamic (PK/PD) Characteristics of SR604 Injection in Patients With Hemophilia A/B and Congenital Factor VII Deficiency
    I 期、II 期 · 干预性 · 2024/05/31Shanghai RAAS Blood Products Co., Ltd.
    中国研究中心 9 个：Changsha、Hefei、Jinan、Lanzhou、Shanghai、Taiyuan 等 9 地
  • 招募中NCT06727669
    Longitudinal Cohort of Thrombosis and Hemostasis Diseases
    观察性 · 2024/11/01Peking University People's Hospital
    中国研究中心 5 个：Beijing、Chongqing、Zhengzhou
  • 招募中NCT06864975
    Assessing Different FVIII Doses and Frequencies in Immune Tolerance Induction (ITI) with ADVATE Among Hemophilia a Boys with Inhibitor (INITIATE Study)
    IV 期 · 干预性 · 2025/03/01Runhui WU
    中国研究中心 1 个：Beijing
  • 招募中NCT06833983
    To Evaluate the Clinical Study of GS1191-0445 Injection in the Treatment of Hemophilia A
    III 期 · 干预性 · 2025/03/31Gritgen Therapeutics Co., Ltd.
    中国研究中心 13 个：Beijing、Changsha、Guangzhou、Hefei、Jinan、Kunming 等 13 地
  • 招募中NCT03961243
    Lentiviral FIX Gene Therapy
    I 期 · 干预性 · 2025/06/01Shenzhen Geno-Immune Medical Institute
    中国研究中心 1 个：Shenzhen
  • 招募中NCT03217032
    Lentiviral FVIII Gene Therapy
    I 期 · 干预性 · 2025/06/01Shenzhen Geno-Immune Medical Institute
    中国研究中心 1 个：Shenzhen
  • 招募中NCT07285460
    A Study to Investigate the Efficacy and Safety of Fitusiran Prophylaxis in Male Participants Aged 1 to Less Than 12 Years With Hemophilia A or B
    III 期 · 干预性 · 2025/12/18Sanofi
    中国研究中心 1 个：Beijing
  • 招募中NCT06992076
    Adult and Adolescent Hemophilia Patients Treated With Marstacimab: a Patient Experience Registry
    观察性 · 2026/02/15Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China
    中国研究中心 2 个：Tianjin、Xiamen
  • 招募中NCT07406139
    PCC Treatment for Hemophilia Patients With Inhibitor（2022PCC-A）
    IV 期 · 干预性 · 2026/03/01Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China
    中国研究中心 1 个：Tianjin

另有 7 项未列出。

其他状态的试验（80 项）
  • 已完成NCT00868530
    Study Evaluating On-Demand Treatment Of Xyntha In Chinese Subjects
    III 期 · 干预性 · 2008/09Pfizer
    中国研究中心 6 个：Beijing、Guangzhou、Hangzhou、Heping District、Shanghai、Suzhou
  • 已完成NCT00866606
    Study Evaluating On-Demand Treatment With BeneFIX In Chinese Subjects
    III 期 · 干预性 · 2009/02Wyeth is now a wholly owned subsidiary of Pfizer
    中国研究中心 6 个：Beijing、Guangzhou、Hangzhou、Shanghai、Suzhou、Tianjin
  • 状态未知NCT00797381
    Efficacy and Safety of MK-0518 in Treatment-Experienced HIV-1 Infected Adult Patients With Hemophilia
    观察性 · 2009/05Shanghai Public Health Clinical Center
    中国研究中心 1 个：Shanghai
  • 已完成NCT01027364
    Study of Recombinant Factor IX Fc Fusion Protein (rFIXFc) in Participants With Hemophilia B
    III 期 · 干预性 · 2009/12Bioverativ Therapeutics Inc.
    中国研究中心 4 个：Beijing、Guangzhou、Shanghai、Tianjin
  • 已完成NCT01233258
    A Trial to Compare Prophylaxis Therapy to On-demand Therapy With a New Full Length Recombinant FVIII in Patients With Severe Hemophilia A
    III 期 · 干预性 · 2011/01Bayer
    中国研究中心 5 个：Beijing、Guangzhou、Shanghai、Suzhou、Tianjin
  • 已完成NCT02078427
    ADVATE/ ADYNOVI Hemophilia A Outcome Database (AHEAD)
    观察性 · 2011/06/28Baxalta now part of Shire
    中国研究中心 9 个：Beijing、Guangzhou、Jinan、Nanjing、Shenzhen、Tianjin 等 8 地
  • 已完成NCT01425723
    Long-Term Safety and Efficacy of rFIXFc in the Prevention and Treatment of Bleeding Episodes in Previously Treated Participants With Hemophilia B
    III 期 · 干预性 · 2011/12/08Bioverativ Therapeutics Inc.
    中国研究中心 4 个：Beijing、Guangzhou、Shanghai、Tianjing
  • 已完成NCT01625390
    A Phase 2/ 3 Trial to Evaluate the Efficacy and Safety of BAY86-6150
    II 期、III 期 · 干预性 · 2012/06Bayer
    中国研究中心 3 个：Beijing、Guangzhou、Tianjin
  • 已完成NCT01493778
    Safety and Efficacy of Turoctocog Alfa in Prevention and Treatment of Bleeds in Previously Untreated Children With Haemophilia A
    III 期 · 干预性 · 2012/09/17Novo Nordisk A/S
    中国研究中心 5 个：Beijing、Chonqqing、Guangzhou、Hangzhou、Tianjin
  • 已完成NCT01810666
    Prophylaxis Versus on Demand Treatment for Children With Hemophilia A
    IV 期 · 干预性 · 2013/03Bayer
    中国研究中心 4 个：Beijing、Guangzhou、Tianjin、Wuhan
  • 已完成NCT02170402
    China ADVATE PTP Study
    IV 期 · 干预性 · 2014/06/26Baxalta now part of Shire
    中国研究中心 11 个：Beijing、Cangzhou、Changsha、Dongcheng、Fuzhou、Hangzhou 等 10 地
  • 已完成NCT02263066
    Retrospective Study in Chinese Pediatric Hemophilia A Patients With rFⅧ Contained Regular Prophylaxis
    观察性 · 2014/10Bayer
    中国研究中心 1 个：Many Locations
  • 已完成NCT02336178
    Safety and Efficacy of Benefix in Patients With Hemophilia B in Usual Care Settings in China
    IV 期 · 干预性 · 2015/01Pfizer
    中国研究中心 16 个：Beijing、Changsha、Chengdu、Chongqing、Guangzhou、Guiyang 等 16 地
  • 已完成NCT02213250
    An Open-Label, Single Dose Pharmacokinetic Study of Benefix (Recombinant Factor IX) in Male Chinese Subjects With Hemophilia B
    I 期 · 干预性 · 2015/03Pfizer
    中国研究中心 2 个：Beijing
  • 已完成NCT02492984
    PF-05208756, Moroctocog Alfa (AF-CC), Xyntha For Hemophilia A
    IV 期 · 干预性 · 2015/04Pfizer
    中国研究中心 15 个：Beijing、Chengdu、Chongqing、Guangzhou、Guiyang、Jinan 等 13 地
  • 已完成NCT02476942
    A Prospective Study to Collect High-Quality Documentation of Bleeds, Health-Related Quality of Life (HRQoL), and Safety Outcomes in Patients With Hemophilia A Treated With Standard-of-Care Treatment
    观察性 · 2015/05/26Hoffmann-La Roche
    中国研究中心 3 个：Beijing、Guangzhou、Tianjin
  • 已完成NCT02461992
    Study of PF-05208756, Moroctocog Alfa (AF-CC), Xyntha For Male Chinese Subjects With Hemophilia A
    I 期 · 干预性 · 2015/07Pfizer
    中国研究中心 2 个：Beijing
  • 已完成NCT02634723
    Retrospective Chart Review to Evaluate Safety and Tolerability of ADVATE Among Previously Untreated Patients in China With Moderate to Severe Hemophilia A
    观察性 · 2015/12/23Baxalta now part of Shire
    中国研究中心 6 个：Hangzhou、Harbin、Jinan、Nanjing、Wuhan、Zhengzhou
  • 状态未知NCT03598725
    Low-dose ITI Strategy for Children in Hemophilia A With High-titer Inhibitor and Poor ITI Risk in China
    IV 期 · 干预性 · 2016/01/01Beijing Children's Hospital
    中国研究中心 1 个：Beijing
  • 状态未知NCT02930317
    Evaluate Efficacy and Safety of Recombinant Factor VIII （rFVIII）Treatment of Severe or Moderately Severe Hemophilia A
    III 期 · 干预性 · 2016/08Chia Tai Tianqing Pharmaceutical Group Co., Ltd.
    中国研究中心 4 个：Hefei、Shanghai、Taiyuan、Tianjin
  • 状态未知NCT02999308
    A Clinical Phenotype Based Individualized Prophylaxis in Chinese Hemophilia A Children
    IV 期 · 干预性 · 2016/08Beijing Children's Hospital
    中国研究中心 1 个：Beijing
  • 状态未知NCT02888223
    Pharmacokinetic Study of SCT800 in Previously Treated Patients With Hemophilia A
    I 期 · 干预性 · 2016/09Sinocelltech Ltd.
    中国研究中心 1 个：Changsha
  • 状态未知NCT02921945
    Efficacy and Safety Study of SCT800 for On-demand Treatment With in Patients With Hemophilia A
    III 期 · 干预性 · 2016/10Sinocelltech Ltd.
    中国研究中心 1 个：Changsha
  • 已完成NCT02938585
    Efficacy and Safety of Turoctocog Alfa for Prophylaxis and Treatment of Bleeding Episodes in Previously Treated Chinese Patients With Haemophilia A
    III 期 · 干预性 · 2016/12/12Novo Nordisk A/S
    中国研究中心 11 个：Beijing、Chonqqing、Fuzhou、Guangzhou、Guiyang、Hangzhou 等 11 地
  • 已完成NCT07101224
    Data Registry in Chinese Hemophilia A and B Patients
    观察性 · 2017/05/07Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China
    中国研究中心 1 个：Tianjin
  • 已完成NCT03384277
    Trial of Acquired Haemophilia With Steroid Combined With Cyclophosphamide Versus Steroid Combined With Rituximab
    IV 期 · 干预性 · 2017/12/29Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China
    中国研究中心 1 个：Tianjin
  • 已完成NCT03417102
    A Study of Fitusiran (ALN-AT3SC) in Severe Hemophilia A and B Patients With Inhibitors
    III 期 · 干预性 · 2018/02/14Genzyme, a Sanofi Company
    中国研究中心 5 个：Beijing、Guangzhou、Hangzhou、Shanghai、Tianjin
  • 已完成NCT03417245
    A Study of Fitusiran (ALN-AT3SC) in Severe Hemophilia A and B Patients Without Inhibitors
    III 期 · 干预性 · 2018/03/01Genzyme, a Sanofi Company
    中国研究中心 5 个：Beijing、Guangzhou、Hangzhou、Shanghai、Tianjin
  • 已完成NCT03380780
    A Study to Investigate the Pharmacokinetics, Safety, and Tolerability of Emicizumab in Healthy Chinese Volunteers
    I 期 · 干预性 · 2018/03/12Hoffmann-La Roche
    中国研究中心 1 个：Beijing
  • 已完成NCT03914716
    Imaging of Arthropathy in Boys With Hemophilia in China
    不适用 · 干预性 · 2018/03/21Andrea Doria
    中国研究中心 1 个：Beijing
  • 已完成NCT03315455
    Efficacy, Safety, and Pharmacokinetic Study of Prophylactic Emicizumab Versus No Prophylaxis in Hemophilia A Participants
    III 期 · 干预性 · 2018/04/26Hoffmann-La Roche
    中国研究中心 8 个：Beijing、Changsha、Guangdong Province Guangzhou City、Shanghai、Tianjin、Wuhan
  • 状态未知NCT03622476
    Pharmacokinetic (PK)Research on Chinese Children of Hemophilia
    IV 期 · 干预性 · 2018/06/30Beijing Children's Hospital
    中国研究中心 1 个：Beijing
  • 已完成NCT03549871
    A Study of Fitusiran in Severe Hemophilia A and B Patients Previously Receiving Factor or Bypassing Agent Prophylaxis
    III 期 · 干预性 · 2018/07/25Genzyme, a Sanofi Company
    中国研究中心 1 个：Beijing
  • 状态未知NCT03700229
    Study to Evaluate Rituximab and Bortezomib in Patients With Newly Diagnosed Acquired Hemophilia A
    II 期 · 干预性 · 2018/10/10Peking Union Medical College Hospital
    中国研究中心 1 个：Beijing
  • 进行中·不再招募NCT03754790
    Long-term Safety and Efficacy Study of Fitusiran in Patients With Hemophilia A or B, With or Without Inhibitory Antibodies to Factor VIII or IX
    III 期 · 干预性 · 2019/01/09Genzyme, a Sanofi Company
    中国研究中心 13 个：Beijing、Changsha、Chengdu、Guangzhou、Guiyang、Hangzhou 等 12 地
  • 已完成NCT03815318
    Evaluation of SCT800 in Prophylaxis Therapy on Previous Treated Patients With Severe Hemophilia A
    III 期 · 干预性 · 2019/01/21Sinocelltech Ltd.
    中国研究中心 1 个：Tianjin
  • 状态未知NCT03747653
    A Study to Evaluate the Pharmacokinetics of Recombinant Human Coagulation Factor VIII-Fc Fusion Protein for Injection
    观察性 · 2019/03/08Kaifeng Pharmaceutical (Group) Co., Ltd.
    中国研究中心 5 个：Beijing、Fuzhou、Guangzhou、Jinan、Tianjin
  • 状态未知NCT04060836
    Pharmacokinetics Evaluation of Recombinant Coagulation Factor VIII Injection in Subjects With Hemophilia A.
    I 期 · 干预性 · 2019/05/08Chia Tai Tianqing Pharmaceutical Group Co., Ltd.
    中国研究中心 5 个：Changsha、Hefei、Lanzhou、Tianjin、Zhengzhou
  • 状态未知NCT04061109
    Safety, Efficacy Evaluation of Recombinant Coagulation Factor VIII Injection in Subjects With Hemophilia A.
    III 期 · 干预性 · 2019/05/15Chia Tai Tianqing Pharmaceutical Group Co., Ltd.
    中国研究中心 11 个：Changsha、Chongqing、Fuzhou、Hefei、Lanzhou、Nanchang 等 10 地
  • 状态未知NCT03947567
    Safety and Efficacy of Long-term Treatment With SCT800 in Previously Treated Hemophilia A Patients.
    IV 期 · 干预性 · 2019/07/26Sinocelltech Ltd.
    中国研究中心 1 个：Tianjin

另有 40 项未列出。

中国境外的在招试验 129L2

这些试验在中国没有研究中心，通常无法直接报名——入组一般要求在当地居住并接受随访。列在这里是因为它另有用处：看清楚全世界正在试哪些药、做到了哪一期、由谁在做。把药名和 NCT 编号记下来去问主治医生，或据此进一步查该药是否已在境外获批、是否有拓展性用药（expanded access）通道。

美国33西班牙18法国17德国17英国12加拿大12意大利10土耳其8中国台湾7韩国6瑞典6荷兰5瑞士5日本4另有 37 个国家/地区

CT.gov 报告命中 129 项，此处取回并展示最近的 15 项。

  • 尚未开始招募NCT07719647
    Ultrasound Assessment of Joint Health in Patients With Mild Hemophilia (Factor Levels 5-40%)
    不适用 · 干预性 · 2027/02Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
    法国
  • 尚未开始招募NCT07724834
    CD19-B Cell Depletion in PAIS-ME/CFS Patients
    II 期 · 干预性 · 2026/12/01Charite University, Berlin, Germany
    德国
  • 尚未开始招募NCT07158606
    Understanding Treatment Outcomes and Immunologic Mechanisms in Altuviiio Immune Tolerance Induction
    IV 期 · 干预性 · 2026/12/01Versiti Blood Health
    美国
  • 尚未开始招募NCT07714213
    Post-acute Infectious Syndrome - Aripiprazole Symptom Evaluation (PAIS-AriSE)
    II 期 · 干预性 · 2026/10/01Christiana Franke
    德国
  • 尚未开始招募NCT07421154
    Study of a Smart Sharps Disposal Device in Patients With Hemophilia
    不适用 · 干预性 · 2026/09/30University of Pennsylvania
    美国
  • 招募中NCT07681089
    A Phase 2 Study of Foscenvivint in Liver Cirrhosis Patients Caused by HIV/HCV Co-infection With Hemophilia
    II 期 · 干预性 · 2026/09/01Kiminori Kimura, MD
    日本
  • 招募中NCT07226206
    A Gene Therapy Study of SPK-8011QQ in Adults With Severe or Moderately Severe Hemophilia A
    I 期、II 期 · 干预性 · 2026/09/01Hoffmann-La Roche
    美国
  • 尚未开始招募NCT07446010
    Post Approval Observational Study to Learn More About How Safe Octocog Alfa is and How Well it Works in Patients With Severe Hemophilia A in India
    观察性 · 2026/09/01Bayer
    印度
  • 尚未开始招募NCT05932914
    Liver Biopsy Following Gene Therapy For Hemophilia
    观察性 · 2026/09St. Jude Children's Research Hospital
    美国
  • 尚未开始招募NCT07736976
    Comparison of 30-Second Sit-to-Stand Test Performance Between Individuals With Hemophilia and Healthy Peers
    观察性 · 2026/08/01Bahçeşehir University
    土耳其
  • 尚未开始招募NCT07653139
    Patient Preferences in Treatment of Haemophilia A With and Without Inhibitors: a Discrete Choice Experiment in Germany
    观察性 · 2026/07/10Novo Nordisk A/S
    德国
  • 招募中NCT07682519
    Multimodal Telerehabilitation Versus Face-to-Face Care for Adults With Hemophilia and Chronic Pain
    不适用 · 干预性 · 2026/07/02University of Chile
    智利
  • 尚未开始招募NCT07582276
    A Prospective Assessment of Bone Health in Patients With Severe Hemophilia A on Factor VIII vs Factor Mimetic Prophylaxis (Efa Emi Bone Health Study)
    观察性 · 2026/07/01Arkansas Children's Hospital Research Institute
  • 尚未开始招募NCT07692217
    TG-INSIGHT With Joint POCUS, Hemostatic Potential in Patients With Severe Hemophilia A on Novel Replacement and Substitution FVIII Therapies
    观察性 · 2026/07University of Texas Southwestern Medical Center
    美国
  • 尚未开始招募NCT07088458
    An Observational Study to Learn More About How Well Damoctocog Alfa Pegol Works in Previously Treated Children With Hemophilia A
    观察性 · 2026/06/30Bayer

外部标识与链接

OrphanetMONDO:0018660MONDO:18660GARD:10418ClinicalTrials.gov 检索

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本页数据来源

  • 疾病定义、同义词、基因、表型、流行病学：Orphanet（CC BY 4.0）
  • 中文病名：Orphanet 中文包，冻结于 2020-06-01
  • 表型中文标签：HPO 简体中文翻译（CHPO 上游成果）