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Narcolepsy

ORPHA:619284疾病组中国目录 第2批 · 52暂无中文名

别名

Narcolepsy with or without cataplexy

近两年的全球研究 2,897L2

2024/10 起在 Europe PMC 检索所得,按发表时间倒序显示最近 20 篇。标题未译成中文——自动翻译需要接入 LLM 服务,尚未引入。

  • 2026-10综述
    What can narcolepsy teach us about hypocretin and dementia?
    Ageing research reviews · DOI · Europe PMC
  • 2026-10
    Preceding night sleep time and multiple sleep latency test outcomes
    Sleep & breathing = Schlaf & Atmung · DOI · Europe PMC
  • 2026-10开放获取
    Re: "Palliative Care in Europe: Safeguarding Compassion Amidst Changing End-of-Life Policies and Expanding Access to Medically Assisted Dying Position Statement on Behalf of the European Academy of Neurology, the European Federation of Neurological Associations and OneNeurology"
    European journal of neurology · DOI · Europe PMC
  • 2026-10
    Big data and psychiatry: advances, constraints and future directions
    World psychiatry : official journal of the World Psychiatric Associati · DOI · Europe PMC
  • 2026-10
    Orexin receptor agonist secures landmark narcolepsy approval
    Nature reviews. Drug discovery · DOI · Europe PMC
  • 2026-10开放获取
    Circadian Genotypes in PER3 and Time of Prostate Cancer Radiotherapy Interact to Affect Risk of Late Side Effects
    Clinical cancer research : an official journal of the American Associa · DOI · Europe PMC
  • 2026-09
    Sleep macro-architecture in sleep-deprivation-sensitive and sleep-deprivation-insensitive juvenile myoclonic epilepsy: A polysomnographic study
    Epilepsia · DOI · Europe PMC
  • 2026-09
    The German version of the Sleep Inertia Questionnaire in central disorders of hypersomnolence: a validation study
    Sleep medicine · DOI · Europe PMC
  • 2026-09开放获取
    Sleep as a psychiatric vital sign, not just a symptom
    Dusunen adam : Bakirkoy Ruh ve Sinir Hastaliklari Hastanesi yayin orga · DOI · Europe PMC
  • 2026-09
    Development and Preliminary Evaluation of the Wilder-Addison Narcolepsy Function Scale for Occupational Performance
    OTJR : occupation, participation and health · DOI · Europe PMC
  • 2026-09
    Management of residual excessive daytime sleepiness in depression: An AFPBN consensus using the nominal group technique
    L'Encephale · DOI · Europe PMC
  • 2026-09开放获取
    Accelerometer-derived real-world sleep stages and risk of incident diseases: A UK Biobank cohort study and phenome-wide association analysis
    PLoS medicine · DOI · Europe PMC
  • 2026-09开放获取
    A New Electrophysiological Approach to Sleep Microstructure: The Gülhane Classification of K-Complex Subtypes in Narcolepsy Type 1 and Type 2
    Life (Basel, Switzerland) · DOI · Europe PMC
  • 2026-09
    Analytical evaluation and method comparison of an orexin-A radioimmunoassay in cerebrospinal fluid: establishing a cut-off value for type 1 narcolepsy and exploring genetic and clinical characteristics
    Sleep medicine · DOI · Europe PMC
  • 2026-09
    Candidate biomarkers in narcolepsy in H1N1-vaccinated cohorts: A proteomic and transcriptomic study
    Sleep medicine · DOI · Europe PMC
  • 2026-09
    Foundation Models in Sleep Research: Opportunities and Limitations
    Sleep · DOI · Europe PMC
  • 2026-09
    Exploration and Analysis of Traditional Chinese Medicine Syndrome Differentiation of Insomnia Based on Millimeter-Wave Radar
    Journal of visualized experiments : JoVE · DOI · Europe PMC
  • 2026-09
    Narcolepsy
    JAMA · DOI · Europe PMC
  • 2026-09
    How the Albert Lasker Winners Identified Orexin and Elucidated the Peptide's Role in Narcolepsy
    JAMA · DOI · Europe PMC
  • 2026-09
    The Orexin System-A Key Component of Sleep Regulatory Networks and Involvement in Narcolepsy: The 2026 Albert Lasker Basic Medical Research Award
    JAMA · DOI · Europe PMC

国家医保药品目录中点名本病的药品 1L2

出自《国家基本医疗保险、生育保险和工伤保险药品目录(2025年)》(医保发〔2025〕33号,2026-01-01 起执行)。下列药品在药品名称或限定支付范围里出现了本病的名称。

匹配不到 ≠ 不能报销。目录里只有约一成药品设了限定支付范围,其余按适应症正常使用同样可报销;本区块只能回答「目录有没有点名这个病」,不能回答「这个病有没有药能报销」。各省执行细则、双通道与单独支付范围另有规定,请以当地医保部门口径为准。

  • 盐酸替洛利生片乙类谈判药品
    限发作性睡病6岁及以上患者。

境外已获批用于本病的药物 8L2

欧盟 3 项、美国 5 项。同一药物在两地各批一次的,会分别列出。

「境外已获批」不等于「在中国能用」。中间隔着进口注册、临床急需境外新药通道、海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区等几条路径,各有各的条件与费用。这一节能确定地告诉你的只有一件事:这个病在世界范围内已经有获得批准的药物,它叫什么名字。拿这个名字去问主治医生,是下一步最省力的做法。

药名一律保留英文原文,不作翻译——中国的药品通用名与英文名的音译经常不一致,译错会让人去找一个不存在的药。

尚未获批的在研药物(11 项)

这些药已被欧盟或美国的监管机构认定为罕见病用药(英文 orphan drug designation,中文行业里通称「孤儿药资格」——「孤儿」说的是这类药市场太小、没有厂商愿意认领,不是在说病人)。但这只是一种监管身份:意味着监管机构给予研发上的激励,不代表这个药已被证明有效,也不代表将来一定能上市,绝大多数最终不会成药。列在这里是为了看清有哪些方向正在被尝试。

  • Mazindol欧盟2015-10-09
    Treatment of narcolepsy
    官方记录
  • tropatepine hydrochloride欧盟2022-03-16
    Treatment of narcolepsy
    官方记录
  • sodium oxybate欧盟2023-10-13
    Treatment of narcolepsy
    官方记录
  • N-{(2S,3R)-4,4-Difluoro-1-(2-hydroxy-2-methylpropanoyl)-2-[(2,3',5'-tr欧盟2023-11-08
    Treatment of narcolepsy
    官方记录
  • alixorexton欧盟2026-05-20
    Treatment of narcolepsy
    官方记录
  • Gamma hydroxybutyrate美国1987-12-03
    Treatment of narcolepsy and the auxiliary symptoms of cataplexy, sleep paralysis, hypnagogic hallucinations and automatic behavior.
    官方记录
  • mazindol美国2016-07-06
    Treatment of narcolepsy
    官方记录
  • pentetrazol美国2017-03-16
    Treatment of narcolepsy
    官方记录
  • reboxetine美国2018-10-15
    Treatment of narcolepsy
    官方记录
  • 4-((L-valyl)oxy)butanoic acid美国2019-06-12
    Treatment of Narcolepsy
    官方记录
  • oveporexton美国2026-03-02
    treatment of narcolepsy type 1 (narcolepsy with cataplexy)
    官方记录

数据来自欧洲药品管理局(EMA)的药品与罕见病用药资格公开导出表,以及美国 FDA 的罕见病用药资格数据库(Orphan Drug Product Designation Database)。两边口径不同:欧盟一侧取的是当前状态仍为「已授权」的药品;美国一侧记录的是「曾获批准」这一事实,FDA 的公开表不追踪药物此后是否退市(例如 Relyvrio 于 2024 年撤市,表中仍记为已获批)。请以官方记录页为准。

在中国开展的临床试验 14L2

按病名在 ClinicalTrials.gov 检索、并校验研究中心含中国大陆而来。登记状态不等于现在真的能入组——务必按 NCT 号到原站核实,并与主治医生商量。

登记为可入组 7

  • 招募中NCT06279247
    Proteomics and Metabolomics of Body Fluid in Patients With Narcolepsy
    观察性 · 2022/09/01Qilu Hospital of Shandong University
    中国研究中心 1 个:Jinan
  • 招募中NCT06797284
    The Impact of Light, Electrical, and Magnetic Neuroregulation Interventions on Sleep-wake Disorders
    不适用 · 干预性 · 2025/02/01Second Affiliated Hospital of Soochow University
    中国研究中心 1 个:Suzhou
  • 招募中NCT06952699
    A Study of TAK-360 in Adults With Narcolepsy Without Cataplexy (NT2)
    II 期 · 干预性 · 2025/05/06Takeda
    中国研究中心 4 个:Beijing、Changchun、Guangzhou、Shanghai
  • 招募中NCT07493265
    A Study to Evaluate the Efficacy and Safety of E2086 in Adults With Narcolepsy
    II 期 · 干预性 · 2026/03/26Eisai Inc.
    中国研究中心 8 个:Beijing、Changchun、Guangdong、Guangzhou、Jinan、Nanchang 等 8 地
  • 招募中NCT07633301
    A Study of TAK-360 in Adults With Narcolepsy Type 1 (Narcolepsy With Cataplexy)
    II 期 · 干预性 · 2026/06/04Takeda
    中国研究中心 3 个:Beijing、Guangzhou、Zhengzhou
  • 招募中NCT07646678
    A Study of TAK-360 in People With Narcolepsy or Idiopathic Hypersomnia
    II 期、III 期 · 干预性 · 2026/06/11Takeda
    中国研究中心 3 个:Guangzhou、Xicheng、Zhenzhou
  • 招募中NCT07727239
    Temporal Interference Stimulation of Hypothalamus in Patients With Narcolepsy Type 1
    不适用 · 干预性 · 2026/08/01Xijing Hospital
    中国研究中心 1 个:Xi'an
其他状态的试验(7 项)
  • 已完成NCT00061022
    Safety and Effectiveness of NXY-059 for the Treatment of Patients Who Have Suffered From a Stroke
    III 期 · 干预性 · 2003/05AstraZeneca
    中国研究中心 3 个:Beijing、Guangzhou、Shanghai
  • 状态未知NCT03376568
    Investigation of Clinical Feature and Brain Function in Narcoleptic Patients
    观察性 · 2016/01/28Tang-Du Hospital
    中国研究中心 1 个:Xi'an
  • 已终止NCT04096560
    A Study of TAK-994 in Adults With Type 1 and Type 2 Narcolepsy
    II 期 · 干预性 · 2020/05/27Takeda
    中国研究中心 4 个:Beijing、Changchun、Shanghai、Tianhe
  • 状态未知NCT04940806
    The Value of Combined Detection of Orexin-A, HLA Gene, PSG and MSLT in the Evaluation of Patients With Narcolepsy
    观察性 · 2021/05/01Qianfoshan Hospital
    中国研究中心 1 个:Jinan
  • 已完成NCT06241911
    Transcutaneous Auricular Vagus Nerve Stimulation in Patients With Narcolepsy Type 1
    不适用 · 干预性 · 2022/04/01Liu Yonghong
    中国研究中心 1 个:Xi'an
  • 已完成NCT06505031
    A Study of TAK-861 in People With Narcolepsy Type 1
    III 期 · 干预性 · 2024/10/08Takeda
    中国研究中心 4 个:Beijing、Guangdong、Shanghai、Zhengzhou
  • 进行中·不再招募NCT07654803
    Radar Sleep Monitoring in Type 1 Narcolepsy: Feasibility
    观察性 · 2026/05/07Xijing Hospital
    中国研究中心 1 个:Xi'an

中国境外的在招试验 36L2

这些试验在中国没有研究中心,通常无法直接报名——入组一般要求在当地居住并接受随访。列在这里是因为它另有用处:看清楚全世界正在试哪些药、做到了哪一期、由谁在做。把药名和 NCT 编号记下来去问主治医生,或据此进一步查该药是否已在境外获批、是否有拓展性用药(expanded access)通道。

美国18法国13加拿大6澳大利亚6意大利6西班牙6荷兰4比利时3日本3芬兰2德国2波兰1捷克1挪威1另有 2 个国家/地区

CT.gov 报告命中 36 项,此处取回并展示最近的 15 项。

  • 尚未开始招募NCT07766343
    Hypersomnia in the Paediatric Population
    不适用 · 干预性 · 2026/09University Hospital, Montpellier
    法国
  • 招募中NCT07540364
    A Phase 3 Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Samelisant in Patients With Narcolepsy (AWAKE)
    III 期 · 干预性 · 2026/09Suven Life Sciences Limited
    美国
  • 招募中NCT07540897
    A Study to Evaluate the Efficacy, Safety and Tolerability of ALKS 2680 in Adults With Narcolepsy Type 1 (Brilliance NT1 - 304)
    III 期 · 干预性 · 2026/08/13Alkermes, Inc.
    加拿大、波兰、美国
  • 招募中NCT07625280
    A Study Evaluating the Efficacy and Safety of Xywav Expanded Dosing vs Placebo in Participants With Narcolepsy or IH
    III 期 · 干预性 · 2026/07/09Jazz Pharmaceuticals
    美国
  • 招募中NCT06383806
    Decreasing Nightmares in Adults With Narcolepsy
    不适用 · 干预性 · 2026/07/01University of Utah
    美国
  • 招募中NCT07675135
    A Phase 3 Efficacy and Safety Study of HBS-301 in Participants With Narcolepsy
    III 期 · 干预性 · 2026/06/04Harmony Biosciences Management, Inc.
    加拿大、美国
  • 招募中NCT07598708
    A Study to Investigate the Effects of Cleminorexton Compared With Placebo in the Treatment of Participants With Central Disorders of Hypersomnolence
    II 期、III 期 · 干预性 · 2026/05/29Centessa Pharmaceuticals (UK) Limited
    美国
  • 招募中NCT07584434
    A Phase 1, First-in-human Study of VX-433
    I 期 · 干预性 · 2026/05/21Vertex Pharmaceuticals Incorporated
    美国
  • 招募中NCT07502443
    A Study to Evaluate the Efficacy and Safety of ALKS 2680 in Adults With Narcolepsy Type 2
    III 期 · 干预性 · 2026/04/22Alkermes, Inc.
    澳大利亚、比利时、加拿大、法国、意大利、日本、荷兰、西班牙 等 9 国
  • 招募中NCT07455383
    A Study to Evaluate the Efficacy and Safety of ALKS 2680 in Adults With Narcolepsy Type 1
    III 期 · 干预性 · 2026/04/06Alkermes, Inc.
    澳大利亚、比利时、加拿大、法国、意大利、日本、荷兰、西班牙 等 9 国
  • 招募中NCT07365566
    Pain Assessment in Patients With Idiopathic Rapid Eye Movement (REM) Sleep Behaviour Disorder
    不适用 · 干预性 · 2026/02/24University Hospital, Toulouse
    法国
  • 招募中NCT06809803
    Extended-release Sodium Oxybate in Children
    II 期 · 干预性 · 2025/10/27Stanford University
    美国
  • 招募中NCT07096674
    A Long-term Extension Study of ORX750 in Participants With Narcolepsy and Idiopathic Hypersomnia
    II 期 · 干预性 · 2025/08/12Centessa Pharmaceuticals (UK) Limited
    加拿大、意大利、西班牙、美国
  • 招募中NCT07006233
    A Novel Approach to Manage Symptoms of Narcolepsy and Idiopathic Hypersomnia
    不适用 · 干预性 · 2025/06/23University of Sydney
    澳大利亚
  • 招募中NCT07613710
    A Trial to Test the Safety and Tolerability of Lu AH69593 in Adults That Are Healthy or Have Narcolepsy
    I 期 · 干预性 · 2025/06/13H. Lundbeck A/S
    芬兰

外部标识与链接

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本页数据来源

  • 疾病定义、同义词、基因、表型、流行病学:Orphanet(CC BY 4.0)
  • 中文病名:Orphanet 中文包,冻结于 2020-06-01;本条目在该版本中无中文名
  • 表型中文标签:HPO 简体中文翻译(CHPO 上游成果)