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多灶性运动神经病

Multifocal motor neuropathy

ORPHA:641疾病中国目录 第1批 · 74

定义 英文原文（暂无中文）

Multifocal motor neuropathy (MMN) is a rare acquired immune-mediatedneuropathy characterized clinically by a purely motor deficit with conduction block and asymmetric multifocal weakness, fasciculations, and cramping.

别名

多灶性运动神经病伴传导阻滞

基本事实

遗传方式
未知
发病年龄
成年期
患病率
1-9 / 100 000

临床表型 12

极常见 99–80%1

  • 进行性远端肌无力 HP:0009063

常见 79–30%11

  • 神经节苷脂代谢异常 HP:0004345
  • 肌束震颤 HP:0002380
  • 功能性运动障碍 HP:0004302
  • 脑脊液蛋白浓度增加 HP:0002922
  • 四肢肌肉无力 HP:0003690
  • 伸腕受限 HP:0006251
  • 运动传导阻滞 HP:0012078
  • 肌肉痉挛 HP:0003394
  • 进行性肌无力 HP:0003323
  • 腱反射减低 HP:0001315
  • 第三指伸肌无力 HP:0009077

近两年的全球研究 264L2

2024/08 起在 Europe PMC 检索所得，按发表时间倒序显示最近 20 篇。标题未译成中文——自动翻译需要接入 LLM 服务，尚未引入。

  • 2026-08
    Septin multimer autoantibodies in severe motor neuropathy mimicking lower motor neuron disease
    Brain : a journal of neurology · 被引 1 · DOI · Europe PMC
  • 2026-07
    Revisiting multifocal motor neuropathy: mechanisms, diagnosis and future directions
    Brain : a journal of neurology · DOI · Europe PMC
  • 2026-07
    Beyond ALS: split-hand syndrome in immune-mediated motor neuropathies
    Journal of neurology · DOI · Europe PMC
  • 2026-07
    Intravenous immunoglobulin frequency in multifocal motor neuropathy: a retrospective study of nerve conduction outcomes
    BMC neurology · DOI · Europe PMC
  • 2026-07
    Beyond Nerve Size: The Role of Fascicular Architecture in Differentiating Chronic Inflammatory Demyelinating Polyneuropathy (CIDP) From Other Demyelinating Polyneuropathies
    Cureus · DOI · Europe PMC
  • 2026-07病例报告
    Bilateral vocal cord paralysis in multifocal motor neuropathy
    BMJ case reports · DOI · Europe PMC
  • 2026-07综述
    Nipocalimab and other FcRn blockers in neuromuscular disorders
    Pharmacology & therapeutics · DOI · Europe PMC
  • 2026-06病例报告
    Atypical Multifocal Motor Neuropathy Presenting With Isolated Spinal Accessory and Pectoral Nerve Involvement
    Cureus · DOI · Europe PMC
  • 2026-06
    Association between Proteinuria and Risk of Chronic Inflammatory Demyelinating Polyneuropathy/Multifocal Motor Neuropathy: A Nationwide Population-based Cohort Study
    Journal of epidemiology and global health · DOI · Europe PMC
  • 2026-06开放获取
    Study on intravenous immunoglobulin use in a pediatric intensive care unit of a tertiary care center
    World journal of clinical pediatrics · DOI · Europe PMC
  • 2026-06开放获取
    Serum neurofilaments for motoneuron and dementia diseases: a German multicenter cohort study
    Journal of neurology · DOI · Europe PMC
  • 2026-05开放获取
    Nonbrachial Plexopathy Diagnoses Seen in a Brachial Plexus Injury Specialty Clinic
    Journal of hand surgery global online · DOI · Europe PMC
  • 2026-05系统综述开放获取
    Population Pharmacokinetics and Pharmacodynamics of Immunoglobulins: A Systematic Review
    Clinical pharmacokinetics · DOI · Europe PMC
  • 2026-05开放获取
    Clinical and electrophysiological features for differentiating MMN from hand-onset ALS
    Journal of the Chinese Medical Association : JCMA · DOI · Europe PMC
  • 2026-05病例报告开放获取
    Hirayama disease - A case report and literature review
    Surgical neurology international · DOI · Europe PMC
  • 2026-05开放获取
    Long-term motor stability but increasing non-motor burden in multifocal motor neuropathy: a 6-year real-world follow-up study during the COVID-19 era
    Frontiers in human neuroscience · DOI · Europe PMC
  • 2026-05
    Multifocal Motor Neuropathy (MMN) Precedes Multifocal Chronic Inflammatory Demyelinating Polyneuropathy (CIDP)
    Neurology India · DOI · Europe PMC
  • 2026-05荟萃分析系统综述开放获取
    Magnetic Resonance Imaging of Nerve Roots in the Diagnosis of Chronic Inflammatory Demyelinating Polyneuropathy (CIDP) - A Systematic Review and Meta-Analysis
    European journal of neurology · DOI · Europe PMC
  • 2026-05综述开放获取
    Chronic Inflammatory Demyelinating Polyneuropathy (CIDP): A Comprehensive Review of Types, Pathophysiology, and Treatment Approaches
    Brain and behavior · DOI · Europe PMC
  • 2026-04开放获取
    Paraneoplastic Motor Neuropathy in Nodular Sclerosis Hodgkin's Lymphoma: Case Report
    Case reports in hematology · DOI · Europe PMC

境外已获批用于本病的药物 1L2

欧盟 0 项、美国 1 项。同一药物在两地各批一次的，会分别列出。

「境外已获批」不等于「在中国能用」。中间隔着进口注册、临床急需境外新药通道、海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区等几条路径，各有各的条件与费用。这一节能确定地告诉你的只有一件事：这个病在世界范围内已经有获得批准的药物，它叫什么名字。拿这个名字去问主治医生，是下一步最省力的做法。

药名一律保留英文原文，不作翻译——中国的药品通用名与英文名的音译经常不一致，译错会让人去找一个不存在的药。

  • Gammagard Liquid美国2012-06-22
    immune globulin infusion (human)
    官方记录
已获孤儿药资格、尚未获批的在研药物（2 项）

孤儿药资格只是一种监管身份——它意味着监管机构认可这是罕见病用药并给予研发激励，不代表这个药已被证明有效，也不代表将来一定能上市。绝大多数最终不会成药。列在这里是为了看清有哪些方向正在被尝试。

  • empasiprubart欧盟2025-06-20
    Treatment of multifocal motor neuropathy
    官方记录
  • empasiprubart美国2024-06-05
    treatment of multifocal motor neuropathy
    官方记录

数据来自欧洲药品管理局（EMA）的药品与孤儿药资格公开导出表，以及美国 FDA 孤儿药资格数据库。两边口径不同：欧盟一侧取的是当前状态仍为「已授权」的药品；美国一侧记录的是「曾获批准」这一事实，FDA 的公开表不追踪药物此后是否退市（例如 Relyvrio 于 2024 年撤市，表中仍记为已获批）。请以官方记录页为准。

在中国开展的临床试验 3L2

按病名在 ClinicalTrials.gov 检索、并校验研究中心含中国大陆而来。登记状态不等于现在真的能入组——务必按 NCT 号到原站核实，并与主治医生商量。

当前没有检索到登记为可入组的试验。

其他状态的试验（3 项）
  • 进行中·不再招募NCT05988073
    A Prospective Longitudinal Study in Adults With Multifocal Motor Neuropathy
    观察性 · 2023/11/29argenx
    中国研究中心 3 个：Changsha、Nanchang、Shanghai
  • 进行中·不再招募NCT06537999
    A Clinical Study to Evaluate DNTH103 in Adults With Multifocal Motor Neuropathy
    II 期 · 干预性 · 2024/09/17Dianthus Therapeutics
    中国研究中心 3 个：Beijing、Shanghai
  • 进行中·不再招募NCT06742190
    A Study to Assess the Efficacy and Safety of Empasiprubart Versus IVIg in Adults With Multifocal Motor Neuropathy
    III 期 · 干预性 · 2024/12/18argenx
    中国研究中心 1 个：Shanghai

中国境外的在招试验 3L2

这些试验在中国没有研究中心，通常无法直接报名——入组一般要求在当地居住并接受随访。列在这里是因为它另有用处：看清楚全世界正在试哪些药、做到了哪一期、由谁在做。把药名和 NCT 编号记下来去问主治医生，或据此进一步查该药是否已在境外获批、是否有拓展性用药（expanded access）通道。

Georgia1丹麦1澳大利亚1美国1

共 3 项。

  • 招募中NCT07610564
    A Study to Assess the Effect of Empasiprubart on Nerve Morphology by Ultrasound in Adults With Multifocal Motor Neuropathy
    I 期 · 干预性 · 2026/07/27argenx
    Georgia
  • 招募中NCT06040567
    Polyneuropathy, Impairments and Physical Activity - The PolyImPAct Study
    观察性 · 2023/09/23Rigshospitalet, Denmark
    丹麦
  • 招募中NCT01793168
    Rare Disease Patient Registry & Natural History Study - Coordination of Rare Diseases at Sanford
    观察性 · 2010/07Sanford Health
    澳大利亚、美国

外部标识与链接

OrphanetMONDO:0018979GARD:11011ICD-10 G61.8ICD-11 8C01.3ClinicalTrials.gov 检索

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本页数据来源

  • 疾病定义、同义词、基因、表型、流行病学：Orphanet（CC BY 4.0）
  • 中文病名：Orphanet 中文包，冻结于 2020-06-01
  • 表型中文标签：HPO 简体中文翻译（CHPO 上游成果）